Los medicamentos y su trayectoria de largo

Es bien sabido que los fármacos dispensados en las boticas provienen de laboratorios, los cuales se encargan de su fabricación; pero ello es sólo el tramo final de un larguísimo camino. En Redfarma al día hemos recorrido el trecho anterior: la investigación

Entre diez y quince años. Aproximadamente, este es el tiempo que transcurre desde que una compañía empieza a trabajar sobre una molécula hasta que ésta se comercializa en el mercado en forma de medicamento, según explican fuentes de la Asociación Nacional Empresarial de la Industria Farmacéutica (Farmaindustria). El proceso es largo, costoso y no ofrece garantías de concluir en un resultado positivo. Sin embargo, es incuestionablemente necesario, pues de éste depende que los tratamientos para cualquier enfermedad que se precie no tengan consecuencias que comprometan la salud de las personas.

EL TRÁGICO PUNTO DE PARTIDA

Un claro ejemplo de su importancia es el episodio que sacudió a la sanidad en términos globales a finales de los años cincuenta y principios de los sesenta con motivo de la talidomida. Este fármaco contra las náuseas en el embarazo provocó el nacimiento de miles de bebés con severas malformaciones. Así, fue retirado progresivamente en todos los países donde había sido comercializado y el correspondiente laboratorio, el alemán Grünenthal, se ha visto obligado a indemnizar a los afectados. Eso sí, el desarrollo también es lento en este caso. Prueba de ello es que la primera sentencia judicial al respecto en España no llegó hasta el pasado 2013, concediendo una veintena de compensaciones de las 186 que se solicitaron.

LA LECCIÓN APRENDIDA TRAS LA EXPERIENCIA

Con todo, este suceso marcó un antes y un después en lo que a la elaboración de medicamentos se refiere, porque fue a partir de entonces cuando se inició la promulgación generalizada de leyes de control en la materia, estableciendo la exigencia de pruebas más estrictas en los fármacos antes de su distribución en el mercado. Por ello, ahora la creación de cualquier preparado se divide en una serie de fases que se prolongan en el tiempo hasta que se tiene la seguridad de ofrecer eficacia sin riesgos. En concreto, siguiendo la información facilitada desde Farmaindustria, se distinguen las siguientes etapas:
DESCUBRIMIENTO: parte de la identificación de una diana terapéutica, es decir, de una sustancia química asociada a moléculas o genes que puede ser el origen de una enfermedad. Así, se intenta comprender cómo funciona y se procede a comprobar qué impacto cuantitativo tiene su activación o desactivación sobre el proceso patológico en cuestión.

A continuación, se trabaja en la identificación de compuestos que tienen efectos sobre dicha diana seleccionada hasta dar con los denominados ‘líderes’, que son aquellos que presentan potencial para convertirse en un medicamento.

DESARROLLO PRE CLÍNICO: es el momento de validar esos compuestos líderes en el laboratorio con vistas a confirmar que su administración en humanos es fiable. Para ello, se realizan ensayos in vivo -con animales- e in vitro –en células o tejidos–. Es entonces cuando se procede a una primera formulación del medicamento para su uso en pruebas clínicas, el cual recibe el nombre de CMC – siglas en inglés que significan Chemistry, Ma- nufacturing and Controls –. Asimismo, los resultados de las pruebas efectuadas en esta fase son remitidos a las correspondientes entidades reguladoras – la European Medicines Agency (EMA) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) – con el fin de obtener permiso para dar los siguientes pasos. Entre la información facilitada también debe constar la estructura química, los efectos secundarios, la toxicidad, el modo de actuación y el de producción.
DESARROLLO CLÍNICO: los seres humanos entran en escena, ya que la investigación pasa a ejecutarse en grupos homogéneos de personas para medir los efectos de un tratamiento determinado tanto en una situación de prevención como de enfermedad. Esta etapa se divide, a su vez, en cuatro fases: 1. Pretende demostrar la seguridad del compuesto y orientar la pauta de administración más adecuada. En este punto suelen participar de 20 a 100 voluntarios sanos por ensayo. 2. El fármaco se prueba entre un número limitado de pacientes, de 100 a 300, para obtener información sobre su eficacia, así como analizar la relación entre la dosis y la respuesta con vistas a ajustarla. 3. El tratamiento experimental se evalúa en unas condiciones de uso habituales, comparándolo con alternativas terapéuticas ya disponibles en el mercado para saber de su mayor o menor validez. Esta fase dura de tres a seis años y cuenta con el mayor número de pacientes posible, superando el millar. 4. Tras obtener la aprobación de las autoridades competentes, el medicamento se comercializa y es objeto de un seguimiento para estudiar su funcionamiento en la utilización clínica diaria. Además, durante esta fase se pueden realizar otros ensayos para probar condiciones de uso distintas a las autorizadas.

PROTECCIÓN DEL CORAZÓN ANTE LA DIABETES

Las personas diabéticas tienen entre dos y cuatro veces más riesgo de padecer una enfermedad cardiovascular, por ello, los cardiólogos velan por que los pacientes con este trastorno metabólico se sometan a menudo a estudios exhaustivos, controlen su glucemia y se traten con insulina.

Pese a que el sustrato de la diabetes es una alteración fundamentalmente del metabolismo de los hidratos de carbono, lo cierto es que sus complicaciones evolutivas recaen de forma principal sobre la región vascular y el corazón, por lo que se ha llegado a tildar a este trastorno de enfermedad cardiovascular de origen metabólico. Los pequeños vasos de diferentes órganos se ven afectados, lo que determina alteraciones en el normal funcionamiento de los riñones, el sistema nervioso o las retinas. Además, provoca enfermedad vascular cerebral o periférica debido a su incidencia en las arterias de mayor tamaño, como indica el Dr. Luis Martínez, jefe del Servicio de Cardiología del Hospital La Fe. Las complicaciones que la diabetes supone para el corazón derivan hacia la afectación de las arterias coronarias, unida a la dificultad en el aporte de oxígeno y de nutrientes a las células miocárdicas. Estas se ven intoxicadas por la acumulación de productos metabólicos residuales, que favorecen tanto la muerte celular como la fibrosis del tejido del corazón. Como resultado final, el principal motor del cuerpo de la persona diabética puede ir dilatándose y perdiendo ritmo de bombeo, lo que deviene en un mayor cansancio y dificultad respiratoria. Causa y efecto, el paciente reduce progresivamente sus esfuerzos y aumenta su retención de líquidos, lo que acelera el riesgo de sufrir una angina de pecho, un infarto de miocardio o, incluso, una muerte súbita. Lo cierto es que el peligro de padecer este tipo de complicaciones en una persona con diabetes es entre dos y cuatro veces mayor que en una sin ella. De hecho, la causa principal de muerte en tres de cada cuatro pacientes diabéticos es de tipo vascular, sobre todo cardiopatía isquémica silente y accidente cerebrovascular. “Es importante detectar la enfermedad a tiempo para poder realizar un estudio cardiológico exhaustivo, además de seguir un control exquisito de la glucemia y, así, aplicar las medidas higiénico dietéticas y el tratamiento farmacológico más adecuados”, recomienda el Dr. Martínez.